FDA批准的癌症新药真的有效吗？新药背后的4个真相
- 3天前
- 讀畢需時 5 分鐘
已更新：1天前
Johor Bahru, Malaysia 柔佛新山，马来西亚
近年来，癌症新药不断推出。根据美国 FDA Oncology Center of Excellence 的数据显示，仅过去五年 (2020–2024)，FDA 就批准了超过 400项癌症治疗相关审批 (Oncology Approvals):
2020 年 : 74 项
2021 年 : 75 项
2022 年 : 85 项
2023 年 : 77 项
而 2024 年更达到 89 项，创下近年来新高。
随着越来越多肺癌新药、大肠癌新药、乳癌新药、肝癌新药陆续获得FDA批准，癌症患者拥有了更多治疗选择，也让许多过去没有治疗方案的病人，看见了新的希望。
因此，许多病人与家属在新闻、网络，甚至社交媒体上，经常看到「突破性治疗」、「最新癌症新药」、「FDA批准」等字眼时，都会希望把握每一个机会，不错过任何可能延长生命的治疗。
但作为一名临床肿瘤专科医生，我也希望病人与家属知道一件事：
「癌症新药越来越多，越来越贵，但并不代表疗效越来越好。 」
关于癌症新药，社会上流传着许多似是而非的观念。我想和大家一起拆解 4个最常见，也最容易误导病人与家属的假象。
假象一：癌症新药一定比旧药更有效。
假象四：癌症新药越贵，代表效果越好。
这些观念，究竟有多少是真相，又有多少只是我们对癌症新药期待所产生的假象？
文末，我也会分享 3个重点，帮助你判断一种癌症新药是否真的适合自己，以及它是否能为你带来真正的意义。
癌症新药一定比旧药更有效吗？
很多人都会认为，新药代表突破，疗效一定比旧药更好。事实并非如此。
根据研究分析，2002年至2014年间，
「美国FDA批准的71种癌症新药，平均仅比现有治疗延长约 2.1个月的整体生存期 (Overall Survival)。 」
新药确实更新，也更贵。但不一定更有效的延长癌患的寿命。
另一项大型研究发现，对于末期癌症患者而言，持续接受积极抗癌治疗，并不能延长整体存活期。有些药物，只是带来更多副作用，让病人的最后一段路变得更加痛苦。
「持续积极治疗的末期癌症患者，有高达5倍在ICU迎来生命终点的可能性。 」
所以，并不是每一种癌症新药，都值得尝试。
FDA批准的癌症新药，疗效真的已经被证明了吗？
很多病人都会问， “医生，这个药已经FDA批准了，是不是代表效果已经证实了？”
研究显示， 在获批的癌症药物中，
「68% 至今仍未证明 能够延长整体生存期 (Overall Survival)。 」
另外，
「49% 在获批时，甚至没有经过严格的对比研究。 」
换句话说，没有把病人分成两组，一组使用新药，另一组接受现有标准治疗，再直接比较哪一种治疗效果更好。
因此，FDA批准，代表的是药物符合当时的审批标准，因此“可能有效”。
「FDA审批并不代表疗效、安全性及长期副作用都已经有明确答案。更不代表已经充分证明，这种药物能够为病人带来长期获益。 」
所以医生推荐癌症新药时，不会只看有没有FDA批准，更重要的是评估：
临床证据是否足够成熟？
是否真正改善整体生存期？
病人是否真的能够从中受益？
肿瘤缩小，就代表癌症治疗成功了吗？
很多病人拿到扫描报告后，第一个问题都是“肿瘤缩小了吗？” 当然。肿瘤缩小是一件值得高兴的事情。但它并不一定代表病人因此活得更久。有些癌症新药可以让肿瘤快速缩小。但几个月后，却再次长回来。而整体生存期？并没有明显改善。
因此，医生通常会关注两个指标。
1. 肿瘤反应率（Response Rate）：代表有多少病人的肿瘤缩小。
2. 整体生存期（Overall Survival）：代表病人是否真正活得更久。
而对于多数晚期癌症而言，治疗目标很多时候不是把肿瘤完全清除，而是：
• 延缓恶化
• 控制扩散
• 减少症状
• 维持生活品质
• 延长有质量的生命
有多时候，一个长期维持稳定、不继续恶化的肿瘤，比短时间缩小60%后迅速反弹，更理想更好控制。因此，
「我们更应该关注的是 整体生存期 (Overall Survival), 而不仅仅是肿瘤反应率 (Response Rate) 。 」
为什么癌症新药那么贵？价格越高，代表效果越好吗？
癌症最大的敌人，不只是疾病本身。还有那种失去掌控感。确诊之后，什么时候开始治疗、该用什么药、什么时候做扫描、下一次报告的结果如何……
很多时候，病人与家属只能相信医生，处于一种非常被动的状态。这种无能为力，确实让人很不好受。于是，很多病人和家属都会希望自己能够做多一点。而最容易让人产生这种感觉的方法，就是选择更新、更贵的癌症新药。因为潜意识里，我们会觉得「药越贵，效果越好」，「花更多的钱，代表自己已经尽了更大的努力」，「不惜一切代价尝试所有新药，才是真正积极面对癌症。」。
我完全理解这种心情。但医学并不是这样运作的。
癌症新药价格昂贵，很大一部分原因，是因为它仍然处于专利保护期 (Patent Protection)。药厂需要在有限的专利年限内，回收研发、临床试验，以及药物开发所投入的巨大成本。
「新药昂贵的价格反映的是研发成本与专利价值，并不直接代表治疗效果。 」
有些癌症新药，确实改变了某些患者的命运。但也有不少新药，虽然价格比传统治疗高出数倍，最终能够带来的整体生存获益，却可能只有几月，甚至几个星期而已。
使用癌症新药前，先搞清楚这3个问题
在决定是否接受一种新的癌症治疗之前，不妨主动和医生讨论：
1. 这个药有没有证据证明能够延长整体生存期（Overall Survival）？
不要只看肿瘤有没有缩小，而是了解病人是否真的能够活得更久。
2. 临床研究平均可以延长多久的寿命？
是几个星期？几个月？还是几年？了解真实的数据，比单纯听到「有效」更重要。
3. 如果我不使用这个药，会发生什么？
了解各种治疗选择，包括不治疗的最坏结果，才能帮助自己做出真正知情的决定。
一个肿瘤科医生真正的价值，不是追逐每一种新药
如果一位医生建议你尝试一种新药，却无法具体回答以上几个问题，又或者只是不断告诉你「先试试看」，却说不清楚为什么这款药适合你的病情，那么不妨多问问自己，他是真的为你着想吗？
最近，我看到另一位肿瘤科医生说过一句话，我觉得特别有共鸣：
「肿瘤科治疗的，不是影像数据，而是人生。」
我并不反对病人尝试新药。事实上，有些创新治疗确实改变了许多癌症患者的命运。但医学的发展需要时间。新的药物，往往也意味着疗效、安全性，以及长期副作用的数据仍在持续累积，仍然不够明确。
因此，我始终相信：
一个肿瘤科医生真正的专业价值，不在于他追得上每一种新药。而是在于能够根据科学证据、病人的身体状况、疾病阶段，以及个人价值观，帮助病人选择最适合、最有意义的治疗方案。
不是用病人的积蓄、身体和希望，去赌一个仍然充满未知的风险。因为...
最新、最贵的药，未必就是最好的药。
欢迎关注 TEOncology 社交媒体，获取最新癌症资讯与医疗更新。
本癌症诊疗内容由以下团队提供
👨⚕️Dr Teo Yin Keong
Clinical Oncologist, Johor, Malaysia
Gleneagles Medini Hospital Johor
马来西亚柔佛新山肿瘤专科医生张引强
©️ TEOncology